
Sick little girl lying in the bed with thermometer
La medicina ha compiuto un altro passo avanti. È stato studiato un nuovo farmaco per la cura di tre malattie autoinfiammatorie, un gruppo di malattie rare recentemente scoperte e caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione. Quali sono queste patologia? Si tratta della febbre mediterranea familiare (Fmf), del deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e della sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps).
La Fmf è la più diffusa delle tre, nasce geneticamente in Medio Oriente ed è ben nota all’interno del bacino del Mediterraneo. Le altre due sono malattie molto rare, recentemente definite. L’efficacia del farmaco è stata valutata grazie a una sperimentazione mondiale, firmata Reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Fabrizio De Benedetti, responsabile di reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e coordinatore mondiale del trial clinico, ha commentato:
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“I risultati dello studio in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione sia dall’EMA (Agenzia Europea del Farmaco), sia dall’FDA (Food and Drug Administration). Il farmaco dovrebbe essere presto disponibile anche in Italia”.
Queste malattie si manifestano con ricorrenti episodi febbrili (anche ogni 15 giorni), associati ad artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei. In tutte e tre le malattie è coinvolta l’interleuchina 1, una molecola legata all’infiammazione. Durante la ricerca è stato dimostrato che l’uso di un anticorpo specifico riduce gli episodi di febbre anche a un anno.