Leucemia Acuta Mieloide, azacitidina anche per i pazienti con più del 30% di blasti midollari

Nuove speranze per i malati di Leucemia Acuta Mieloide (LAM), una rara e grave forma di tumore del sangue che si sviluppa nel midollo osseo e tende a progredire molto rapidamente. L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha ammesso alla rimborsabilità azacitidina di Celgene nel trattamento dei pazienti adulti con Leucemia acuta mieloide (Lam) e blasti midollari >30%, non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).

Purtroppo la prognosi per i malati non è mai buona: colpisce in prevalenza pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni, i quali in molti casi risultano non eleggibili alle opzioni terapeutiche, che risultano già essere limitate. Azacitidina è un analogo nucleosidico pirimidinico, che inibisce la metilazione del Dna e svolge al contempo anche un’azione citotossica contro i progenitori mieloidi tumorali.

Il farmaco ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza ad un anno in una maggiore percentuale di pazienti (47% vs 34%), con una riduzione nel numero e nella durata delle ospedalizzazioni. In Italia i dati dell’Associazione Italiana Registri Tumori (AIRTUM) stimano poco più di 2.000 nuovi casi di LAM ogni anno. Felicetto Ferrara, Primario della Divisione di Ematologia dell’Ospedale A. Cardarelli di Napoli, ha commentato:

«L’azacitidina è una molecola che appartiene alla categoria dei farmaci ipometilanti e, per tale motivo, interferisce con alcuni meccanismi che accompagnano l’evento leucemico.E’ noto che nelle LAM può verificarsi un evento in grado di influenzare significativamente il funzionamento della cellula conosciuto come ipermetilazione genica. I farmaci come l’azacitidina contrastano la tendenza ipermetilante avendo la capacità di ripristinare un’attività genica il più vicino possibile a quella normale».