Trapianti di midollo, al Bambin Gesù manipolate staminali dei genitori per figli senza donatore

Come effettuare un trapianto di midollo osseo nei bambini in assenza di un donatore compatibile? All'Ospedale Bambino Gesù di Roma ci sono riusciti, utilizzando delle cellule staminali dei genitori modificate.

Ora i trapianti di midollo senza un donatore compatibile sono possibili. I ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma hanno messo a punto una nuova tecnica per poter manipolare le cellule staminali in maniera tale da consentire un trapianto di midollo dai genitori ai figli affetti da rare malattie genetiche dell'infanzia, da leucemie, da tumori del sangue o altre immunodeficienze gravi che richiedono un trapianto urgente.

La nuova tecnica, sperimentata presso l'ospedale pediatrico romano, è stata messa a punto dall'equipe guidata dal professor Franco Locatelli, responsabile del reparto di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale del nosocomio della capitale. La ricerca è stata presentata lo scorso dicembre a New Orleans, durante il congresso della Società Americata di Ematologia, e ha trovato spazio anche sulla rivista scientifica internazionale Blood.

Questa tecnica consente il trapianto di midollo senza che vi sia un donatore compatibile, semplicemente utilizzando delle cellule staminali manipolate appartenenti ad uno dei due genitori. La percentuale di guarigione è sovrapponibile a quella dei trapianti che avvengono con donatori compatibili. Un risultato davvero molto importante per l'equipe medica italiana, che ha messo a punto una terapia salvavita che ora potrebbe essere utilizzata su un numero di pazienti pediatrici davvero molto elevato. Pazienti che finora potevano sperare nella donazione di un midollo compatibile e che ora hanno una speranza concreta in più.

La sperimentazione è già stata condotta su 23 pazienti pediatrici ffetti da Immunodeficienza Severa Combinata (SCID), l'Anemia di Fanconi, la Thalassemia Major e l'Anemia Aplastica Severa: i risultati parlano di un risultato positivo nel 90% dei casi, percentuali pari a quella ottenuta con un donatore perfettamente compatibile. Il rischio di sviluppare complicanze, inoltre, è davvero molto basso.

Il professor Bruno Dallapiccola, direttore Scientifico dell'Ospedale Bambino Gesù, ha così commentato l'importante traguardo raggiunto:

Le ricerche svolte dal gruppo di Franco Locatelli sono in piena sintonia con le attività di un grande policlinico pediatrico, classificato come ospedale di ricerca. Di fatto, esse rispondono alla domanda di traslazionalità della ricerca, ovvero la loro fruibilità al letto del paziente; affrontano e risolvono la complessa problematica del reperimento di donatori di midollo, identificando come donatori ideali i genitori dei pazienti; forniscono risposte terapeutiche a molte malattie ematologiche rare, acquisite e costituzionali, con tassi di cura definitiva comparabili a quelli ottenuti in anni recenti dai tradizionali trapianti tra soggetti HLA-identici. Siamo orgogliosi di salutare questo ennesimo successo dei ricercatori dell'Ospedale Bambino Gesù, consapevoli che il protocollo innovativo messo a punto nei nostri laboratori costituisce una pietra miliare nella terapia di molte malattie del sangue ed è destinato a incidere radicalmente sulla loro storia naturale.

Trapianti di midollo

Via | Ospedale Bambino Gesù

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